Генная терапия вернула слух пациентам с врожденной глухотой
Международная группа ученых из Китая и США успешно завершила масштабные испытания генной терапии, направленной на лечение врожденной глухоты, связанной с мутациями гена OTOF.
Разработка показала высокую эффективность: слух восстановился у 90% участников исследования и сохранялся более 2,5 лет. В исследовании участвовали 42 пациента в возрасте от нескольких месяцев до 32 лет. Улучшение слуха фиксировалось уже в первые недели после терапии.
Метод основан на использовании модифицированных аденоассоциированных вирусов, которые доставляют в клетки внутреннего уха исправленную версию поврежденного гена. Это позволяет восстановить выработку белка, необходимого для преобразования звуковых волн в нервные сигналы.